近期，山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院）临床医学检验部、药学部多学科协作，首次应用罕见肿瘤治疗药物监测技术开展米托坦治疗药物监测，为一名肾上腺皮质癌的罕见肿瘤患者治疗保驾护航。

小张（化名）是一名20岁年轻女性，2023年2月在山东省立医院肿瘤治疗中心化疗科王彩霞主任处确诊为晚期肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma，ACC），需要使用米托坦治疗。ACC是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，具有恶性程度高、病情进展快、易局部进展和转移、预后不良等特点。米托坦是美国、欧洲药品监管部门批准的唯一ACC治疗药物（又称“孤儿药”），用于无法手术切除或已发生转移的晚期ACC患者以及术后辅助治疗患者。2023年9月8日，国家药监局官网显示米托坦已在国内获批上市，提升了国内肾上腺皮质癌患者的药品可及性。在国内未获批之前，仅有北京协和医院2019年起通过临时进口方式购入米托坦。

小张在治疗中出现疑似药物不良反应，停用药物后疾病进展迅速。米托坦治疗期间的血药浓度是影响治疗持续时间的关键因素之一，说明书及共识要求所有应用米托坦治疗的ACC患者，均需进行治疗药物监测（therapeutic drug monitoring，TDM），并根据监测结果调整用药剂量。小张后续治疗急需确认米托坦血药浓度并调整剂量、重启治疗，但目前国内仅有北京协和医院和四川华西医院能进行检测。经询问，两家医院均无法接受患者邮递血样。

为解除临床和患者的燃眉之急，山东省立医院临床医学检验部和药学部借助设备优势、技术专长，联合进行技术攻关，取得成功。基于检测结果，临床药师进行解读，提出剂量调整建议，在多学科协作配合下，小张得以顺利重启米托坦治疗。

由医院承建的国家突发中毒事件卫生应急移动处置中心（山东）建立的米托坦TDM方法学仅需采血量1ml，成功实现了对患者血浆中米托坦药物浓度的高灵敏度和高特异性监测，这一创新技术的应用填补了省内空白，为今后山东省肾上腺皮质癌罕见肿瘤患者的药物治疗提供了技术支持。（来源：山东第一医科大学附属省立医院）